蔡磊夫妇500万重奖渐冻症研究科学家 RAG-17在研究者发起的临床试验中已取得成果 今年是蔡磊抗击渐冻症的第五年。近日,蔡磊和妻子段锐在直播中揭晓了2024年“生命科学破冰奖”。中美瑞康创始人兼首席执行官李龙获奖,奖金500万元。
该奖项旨在表彰李龙承博士的渐冻症(ALS,肌萎缩侧索硬化症)在药物研发领域的杰出贡献,特别是在SOD1和FUS基因型渐冻症治疗方面的突破性进展,给患者带来了新的希望,具有里程碑意义。蔡磊夫妇500万重奖渐冻症研究科学家 RAG-17在研究者发起的临床试验中已取得成果
李龙承获奖后,蔡磊艰难地说:“恭喜你,你是病人的英雄。”
据报道,可治疗SOD1基因型RAG-17药物已进入第一阶段临床试验,完成第一例患者给药,可治疗FUS基因型RAG-21药物也成功获得了FDA授予的孤儿药物资格。
此前,RAG-17在研究人员发起的临床试验中取得了成果。数据显示,鞘内注射RAG-17耐受性好,临床表现无不良反应。该药物有效改善了患者的生活状况,减缓甚至结束了疾病的进程,基本实现了治疗SOD1患者生命的目标。蔡磊夫妇500万重奖渐冻症研究科学家 RAG-17在研究者发起的临床试验中已取得成果
据了解,蔡磊是京东集团原财务副总裁,也是“互联网”财税联盟会长,中国电子发票的推动者。
2019年确诊渐冻症后,他走上了推动“解冻”疾病的漫长征程。
渐冻症是一种罕见的疾病,被世界卫生组织列为五大绝症之首,是运动神经元疾病之一。患者逐渐出现全身肌萎缩、说话、吞咽、呼吸等症状,直至死亡。到目前为止,渐冻症的病因尚不清楚,也无法治愈。
今年4月,蔡磊和中美瑞康成立了渐冻药物开发联合实验室。双方将进一步整合渐冻药物研发和临床治疗领域的优势资源,共享研究成果,加快渐冻药物的研发和临床治疗。
5月,RAG-17在中国正式获准临床实践,成为世界上唯一一种在中美都获准临床实践的渐冻RNAI疗法。
记者从蔡磊团队了解到,鞘内注射RAG-17耐受性良好,临床表现无不良反应。该药物有效地改善了患者的生活状况,减缓甚至可能结束疾病的过程,并基本实现了治疗SOD1患者的目标。蔡磊夫妇500万重奖渐冻症研究科学家 RAG-17在研究者发起的临床试验中已取得成果
据报道,生命科学破冰奖由蔡磊和段瑞共同设立,资金来源由破冰驿站工作室下属的破冰未来公司和破冰慈善信托共同支持。旨在鼓励和表彰在中国为渐冻症研究和生命治疗做出突出贡献的科学家、生物医学公司、科技企业和医生,促进渐冻症领域的科学研究和发展,聚集力量克服这一医疗问题。
作为患者组织颁发的第一个生命科学奖项,其最关注、最核心的评价标准是对患者的实际贡献,即是否能真正实现对患者的生命治疗。
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